Dos pacientes en España han empezado a recibir Vyjuvek, la primera terapia génica tópica aprobada en la Unión Europea para la epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad rara conocida como piel de mariposa.
Un avance terapéutico
Vyjuvek es un gel de aplicación directa sobre las heridas que actúa sobre la base genética de la enfermedad y favorece la producción de colágeno VII, una proteína esencial para la resistencia de la piel.
No se trata de una cura definitiva, pero sí de un tratamiento que puede acelerar la cicatrización, reducir el dolor y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Qué enfermedad trata
La piel de mariposa, o epidermólisis bullosa, es un trastorno genético raro que provoca extrema fragilidad cutánea y lesiones recurrentes ante roces mínimos.
En su forma distrófica, la enfermedad está asociada a mutaciones del gen COL7A1, que impiden la correcta formación del colágeno necesario para mantener unidas las capas de la piel.
Cómo funciona Vyjuvek
El fármaco utiliza un vector derivado del virus del herpes simple tipo 1 modificado para transportar copias sanas del gen COL7A1 directamente a las heridas.
Esa estrategia permite que la piel produzca colágeno funcional en la zona tratada, con un efecto local pensado para favorecer el cierre de lesiones que pueden permanecer abiertas durante meses o años.
Impacto en la vida diaria
Antes de este tipo de terapias, los pacientes podían dedicar entre dos y cinco horas al día a curas, apósitos y manejo del dolor.
Con Vyjuvek, el objetivo clínico es reducir esa carga asistencial y mejorar actividades cotidianas como ducharse, vestirse o comer, que en muchos casos resultan muy dolorosas por la fragilidad de la piel.
Disponibilidad en España
España ya ha administrado el tratamiento por primera vez en dos pacientes, un paso que sitúa al sistema sanitario en la senda de incorporar terapias avanzadas para enfermedades raras.
Aun así, las asociaciones de pacientes recuerdan que el acceso sigue siendo una demanda prioritaria para quienes viven con esta patología y reclaman su implantación más amplia en el sistema público.
Qué supone para la investigación
La llegada de Vyjuvek marca un hito porque es la primera terapia génica tópica aprobada en la UE para esta indicación y abre la puerta a nuevos tratamientos dirigidos a corregir el origen molecular de enfermedades cutáneas raras.
En un campo donde las opciones terapéuticas han sido limitadas durante años, este avance consolida una nueva línea de medicina de precisión para la dermatología pediátrica y genética.
