Vyjuvek: la nueva terapia génica tópica aprobada por la EMA para la 'piel de mariposa'
La epidermólisis bullosa distrófica (EBD), conocida comúnmente como "piel de mariposa", es una enfermedad genética rara que provoca una extrema fragilidad en la piel y las mucosas, causando ampollas y heridas dolorosas ante el más mínimo roce. Recientemente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado luz verde a Vyjuvek (beremagene geperpavec), la primera terapia génica tópica destinada a tratar esta devastadora condición.
Funcionamiento de Vyjuvek
Vyjuvek se presenta como un gel que se aplica directamente sobre las heridas. Este gel contiene un virus del herpes simple modificado que transporta copias funcionales del gen COL7A1 a las células de la piel afectadas. Al integrarse este gen, las células comienzan a producir colágeno tipo VII, una proteína esencial para mantener la cohesión de las capas cutáneas. Los ensayos clínicos han mostrado resultados prometedores, logrando una cicatrización completa en el 71% de las heridas tratadas a los tres meses y en el 67% a los seis meses, en comparación con el 20% y el 22% en las heridas tratadas con placebo.
Desafíos económicos y accesibilidad
A pesar de su potencial terapéutico, Vyjuvek se enfrenta a un obstáculo significativo: su elevado coste. Se estima que el tratamiento podría alcanzar hasta 20 millones de euros por paciente a lo largo de su vida, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros jamás aprobados. Este alto precio plantea serios desafíos para su accesibilidad y financiación por parte de los sistemas de salud pública.
Reacciones y perspectivas
La aprobación de Vyjuvek ha sido recibida con entusiasmo por asociaciones de pacientes y profesionales de la salud. Desde DEBRA Piel de Mariposa, organización dedicada a apoyar a las personas afectadas por esta enfermedad, reconocen que, aunque no se trata de una cura definitiva, el medicamento puede mejorar notablemente la calidad de vida de los pacientes al facilitar la cicatrización de heridas que llevaban años sin cerrar.
Tras la recomendación positiva de la EMA, se espera que la Comisión Europea autorice formalmente la comercialización de Vyjuvek en los próximos meses. Posteriormente, la farmacéutica Krystal Biotech iniciará negociaciones con los gobiernos europeos para abordar la financiación pública de la terapia, un proceso que podría ser complejo debido a su elevado coste.